结晶性视网膜变性（BCD）是一种常隐遗传视网膜变性疾病，由CYP4V2基因突变所致。绝大多数BCD患者20岁左右发病，双眼受累，随疾病进展逐渐出现中心视力下降，患者通常在40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中因科技研发的ZVS101e产品是全球首个治疗BCD的基因治疗药物，属于完全自主创新的药物，有望在人类历史上第一次攻克BCD的治疗难题，以造福全球BCD患者，并代表中国基因治疗药物出海。该产品已于2024年底获批并开始了III期临床试验。ZVS101e产品于2021.6首次开展探索性临床试验，是国际范围内针对BCD的第一个临床试验（FIH），结果显示药物具有良好安全性和显著有效性；于2021.8获得美国FDA孤儿药资格授权，于2022.12.6和2022.12.30分别获得中美IND批件，并于2023.2.20完成I/II期临床试验第一例患者入组给药，是国际范围内CYP4V2基因治疗领域的第一个注册临床试验。