AAV病毒载体是目前基因治疗最常用的病毒载体。AAV病毒载体大规模GMP制备工艺开发，是AAV基因治疗药物开发的核心步骤和降低成本以便确保市场可及性的关键。本项目重点通过单克隆筛选或者基因工程改造的方式，开发适合不同AAV血清型病毒高产的培养基配方，优化细胞培养液裂解液配方和裂解条件，突破两步法质粒大规模生产工艺（达到0.5g/L）技术、500L一次性无血清悬浮大规模发酵工艺，实现293细胞AAV病毒的生产能力提升、AAV纯化收率及实心率提高。项目可建立独立知识产权的293XS细胞库，实现低成本、高产量、高产率的基因药物AAV病毒载体规模化、商业化制备工艺的技术攻关。